Línea de tiempo de terapia génica.

Pero ahora, se han resuelto los rompecabezas cruciales y las terapias genéticas están a punto de curar desórdenes genéticos devastadores. Dos terapias genéticas para enfermedades hereditarias (Strimvelis para una forma de SCID y Glybera para un trastorno que hace que la grasa se acumule en el torrente sanguíneo) han obtenido la aprobación regulatoria en Europa. En los Estados Unidos, Spark Therapeutics podría ser el primero en comercializar; tiene un tratamiento para una forma progresiva de ceguera. Otras terapias genéticas en desarrollo apuntan a una cura para la hemofilia y al alivio de un trastorno incapacitante de la piel llamado epidermolisis bullosa.

Reparar enfermedades raras, impresionante en sí mismo, podría ser solo el comienzo. Los investigadores están estudiando la terapia génica en ensayos clínicos para alrededor de 40 a 50 enfermedades diferentes, dice Maria-Grazia Roncarolo, pediatra y científica de la Universidad de Stanford que dirigió experimentos tempranos de terapia génica en Italia que sentaron las bases de Strimvelis. Eso es solo por unas pocas condiciones hace 10 años. Y además de tratar los trastornos causados por disfunciones en genes individuales, los investigadores buscan diseñar estas terapias para las enfermedades más comunes, como el Alzheimer, la diabetes, la insuficiencia cardíaca y el cáncer. El genetista de Harvard George Church ha dicho que algún día, todos podrán tomar terapia genética para combatir los efectos del envejecimiento.

Inicios de la terapia genetica.

Las terapias genéticas tempranas fallaron en parte debido al mecanismo de administración. En 1990, una niña de cuatro años con una forma de SCID fue tratada por científicos de los Institutos Nacionales de la Salud, quienes extrajeron leucocitos de ella, insertaron copias normales de su gen defectuoso en ellos, y luego le inyectaron la dosis corregida. Células. Pero los pacientes tratados posteriormente por un tipo diferente de SCID desarrollaron leucemia. El nuevo material genético y el virus utilizado para transportarlo a las células se enviaron a la parte equivocada del genoma, que en algunos pacientes activó genes causantes de cáncer. En el caso de Gelsinger, el virus utilizado para transportar genes funcionantes a sus células hizo que su sistema inmunitario entrara en sobremarcha, lo que provocó múltiples fallas orgánicas y muerte cerebral.

Los investigadores de terapia génica han superado muchos de esos problemas iniciales mediante el uso de virus que son más eficientes para transportar nuevo material genético a las células.

Aun quedan varios desafíos. Si bien las terapias genéticas se han desarrollado para varias enfermedades relativamente raras, la creación de tales tratamientos para las enfermedades más comunes que tienen causas genéticas complejas será mucho más difícil. En enfermedades como la SCID y la hemofilia, los científicos saben la mutación genética precisa que es la culpable. Pero las enfermedades como el Alzheimer, la diabetes y la insuficiencia cardíaca involucran múltiples genes, y las mismas no están involucradas en todas las personas con esas afecciones.

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