Las células T pueden arrastrarse, detectar cosas e incluso matar otras células. Son pequeños robots.

Los doctores que miraban a Layla Richards vieron a una niña con leucemia burbujeando en sus venas. Ella había tenido bolsas y bolsas de quimioterapia y un trasplante de médula ósea. Pero el cáncer aún prosperó. Para junio pasado, el bebé de 12 meses estaba gravemente enfermo. Sus padres suplicaron, ¿no había nada?

Había. En un congelador de su hospital, Great Ormond Street, en Londres, había un frasco de glóbulos blancos. Las células habían sido genéticamente alteradas para cazar y destruir la leucemia, pero el hospital aún no había solicitado permiso para probarlas. Eran las células más extensamente diseñadas propuestas como terapia, con un total de cuatro cambios genéticos, dos de ellos introducidos por la nueva técnica de edición del genoma.

Pronto, un médico de Great Ormond habló por teléfono con Cellectis, una compañía de biotecnología con raíces francesas que ahora se encuentra en el lado este de Manhattan. La compañía era propietaria del tratamiento contra el cáncer, que había ideado utilizando un método de edición de genes llamado TALEN, una forma de realizar cortes y reparaciones en el ADN de las células vivas. “Recibimos una llamada. Los doctores dijeron: ‘Tenemos una chica que está fuera de las células T y sin opciones’ “, recuerda André Choulika, CEO de Cellectis. “Querían uno de los viales hechos durante las pruebas de control de calidad”.

Los doctores esperaban hacer de Layla un “especial”, un paciente que obtuvo el medicamento fuera de un ensayo clínico. Fue una apuesta, ya que el tratamiento solo se había intentado en ratones. Si fallara, las acciones y la reputación de la compañía podrían frenar, e incluso si tuviera éxito, la compañía podría tener problemas con los reguladores. “Fue salvar una vida frente a la posibilidad de malas noticias”, dice Choulika.

Ingeniería Inmune

  • Avance delas células T asesinas programadas para eliminar el cáncer.
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  • Jugadores clave en terapias inmunológicas– Cellectis
    – Juno Therapeutics
    – Novartis

Cellectis comenzó a desarrollar el tratamiento en 2011 después de que los médicos en Nueva York y Filadelfia informaron que habían encontrado una forma de obtener control sobre las células T, las llamadas células asesinas del sistema inmune. Habían demostrado que podían tomar células T del torrente sanguíneo de una persona y, usando un virus, agregar nuevas instrucciones de ADN para apuntarlas al tipo de célula sanguínea que falla en la leucemia. La técnica ahora se ha probado en más de 300 pacientes, con resultados espectaculares, a menudo dando como resultado la remisión completa. Una docena de compañías farmacéuticas y compañías de biotecnología están trabajando para llevar ese tratamiento al mercado.

Las células T creadas por Cellectis podrían tener aplicaciones aún más amplias. Los tratamientos anteriores usan las propias células de una persona. Pero algunos pacientes, especialmente los niños pequeños como Layla, no tienen suficientes células T.

Donde se encuentra la tecnología, es un tratamiento bastante radical.

Previendo este problema, Cellectis se propuso utilizar la edición de genes para crear un suministro “universal” de células T más altamente diseñado pero finalmente más simple, hecho a partir de la sangre de los donantes. La compañía aún agregaría el nuevo ADN, pero también usaría la edición de genes para eliminar el receptor que las células T normalmente utilizan para detectar moléculas de aspecto extraño.

“La célula T tiene un gran potencial para matar. Pero lo que no se puede hacer es inyectar células T del Sr. X al Sr. Y “, dice Choulika. “Reconocerían al Sr. Y como ‘no yo’ y comenzarían a disparar a todo, y el paciente se derretirá”. Pero si las células T se eliminan con la edición de genes, como las que estaban en Great Ormond’s congelador, ese riesgo es eliminado en su mayoría. O eso esperaban todos.

En noviembre, Great Ormond anunció que Layla se curó. La prensa británica saltó a la conmovedora historia de un niño valiente y médicos audaces. Las cuentas salpicadas en las primeras páginas enviaban al alza el precio de las acciones de Cellectis. Dos semanas más tarde, las compañías farmacéuticas Pfizer y Servier anunciaron que pagarían hasta $ 40 millones para comprar los derechos del tratamiento.

Aunque muchos de los detalles del caso de Layla aún no se han revelado, y algunos expertos en cáncer dicen que el papel de las células T modificadas en su curación sigue siendo turbio, su recuperación apuntó a la “ingeniería inmune” y en la forma en que avanza. controlar y manipular el sistema inmune están llevando a avances inesperados en el tratamiento del cáncer. También podrían conducir a nuevos tratamientos para el VIH y enfermedades autoinmunes como la artritis y la esclerosis múltiple.

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